Dois tratamentos inovadores para a atrofia muscular espinhal (MSA), que causa perda de massa muscular, foram aprovados para uso rotineiro no NHS em Inglaterra, oferecendo esperança a centenas de crianças que sofrem desta rara doença genética.
O Instituto Nacional de Excelência em Saúde e Cuidados deu luz verde para tornar amplamente disponíveis o nusinersen e os vegetais crucíferos, um marco importante para as famílias que há muito lutam pelo acesso permanente a estes tratamentos.
Anteriormente, ambos os medicamentos só estavam disponíveis através de regimes especiais, enquanto as autoridades de saúde reuniam mais provas da sua eficácia.
Uma mãe cujo filho recebeu tratamento precoce descreveu como isso “mudou fundamentalmente o curso da sua vida”.
Uma condição genética rara causa fraqueza muscular grave
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A versão final da orientação do NICE confirma que os medicamentos podem aumentar as taxas de sobrevivência, retardar a progressão da doença e ajudar os pacientes a manter a independência.
A atrofia muscular espinhal é uma condição genética que causa fraqueza muscular grave, afetando a respiração, a deglutição e os movimentos.
Os bebês que nascem com a forma mais grave geralmente têm expectativa de vida inferior a dois anos sem intervenção.
O Nusinersen, comercializado pela Biogen como Spinraza, é administrado por meio de injeções espinhais periódicas, enquanto o cruciforme, conhecido como Evrysd e fabricado pela Roche, é tomado diariamente na forma de xarope ou comprimido.
O NHS England relata que 73 crianças com SMA tipo 1 atingiram o quinto aniversário ou mais graças a estes tratamentos.
Ezra Thorman, de nove anos, de Ramsgate, Kent, iniciou o tratamento com nusinersen apenas cinco meses após ser diagnosticado em 2016.
Sua mãe, Portia Thorman, disse: “Começar a escola regular é um marco que uma vez nos disseram que Ezra nunca alcançaria.”
Cerca de 70 bebês nascem com AME no Reino Unido todos os anos.
O professor James Palmer, diretor médico nacional de serviços especializados do NHS England, disse: “Essas linhas de vida proporcionaram um avanço fenomenal no cuidado de crianças e famílias que sofrem de uma condição tão debilitante e é fantástico que agora estejam disponíveis no NHS a longo prazo”.
Helen Knight, Diretora de Avaliação de Medicamentos do NICE, disse: “Após uma análise cuidadosa das evidências mais recentes e da experiência do mundo real do NHS, nosso comitê independente concluiu que o nusinersen e o risdiplam poderiam oferecer benefícios significativos e transformadores para muitas pessoas com AME”.
Giles Lomax, executivo-chefe da SMA do Reino Unido, disse: “Este é um momento histórico para a comunidade da SMA e segue-se a anos de campanha determinada por pacientes, familiares, médicos, instituições de caridade e partes interessadas em geral para garantir o acesso a longo prazo a estes tratamentos que mudam vidas”.
A Ministra da Saúde Pública, Sharon Hodgson, saudou a decisão, dizendo que ajudaria mais pacientes a obter o tratamento de que necessitam para viver uma vida mais plena e independente.
Além desta aprovação histórica, um novo ensaio em grande escala irá examinar cerca de 750.000 recém-nascidos em Inglaterra para detectar AME, para determinar se a condição deve ser incluída nos exames de saúde pós-natais de rotina.
A ex-vocalista do Little Mix, Jesy Nelson, foi fundamental para concretizar o programa de exames depois que seus gêmeos Ocean Jade e Story Monroe Nelson foram diagnosticados com a doença.
O tratamento pode ajudar milhares de pacientes a viver de forma mais independente
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A cantora está empenhada em conscientizar e fazer lobby para que os ministros incluam a AME no exame de sangue do pezinho para recém-nascidos.
Investigadores da Universidade de Oxford estão agora a avaliar se a adição do rastreio de SMA é viável, aceitável e rentável.
A detecção precoce é crucial, pois o tratamento oportuno pode prevenir algumas das consequências mais graves da doença.